In het kort:
De experimentele behandeling heeft het zicht hersteld bij vier jonge kinderen die leden aan een ernstige vorm van blindheid, genaamd leber congenitale amaurosis.
- De kinderen, tussen één en twee jaar oud, konden voor de behandeling alleen licht en donker onderscheiden
- Via een onschadelijk virus werden gezonde genkopieën in de ogen geïnjecteerd
- Na de behandeling konden sommige kinderen zelfs beginnen met lezen en schrijven
Het grote plaatje:
De gentherapie richt zich specifiek op een defect in het AIPL1-gen, dat verantwoordelijk is voor ernstig zichtverlies bij jonge kinderen. Professor Michel Michaelides van het Moorfields Eye Hospital noemt de resultaten "enorm indrukwekkend" en spreekt van de eerste effectieve behandeling voor deze ernstige vorm van blindheid.
Wat volgt:
Vervolgonderzoek moet de resultaten van deze vroege studie, die gepubliceerd is in het medische tijdschrift Lancet, verder bevestigen.
